诺华的基因疗法Luxturna取得CHMP肯定

2021-11-29 02:58:41 来源:

诺华制药母公司近日表示，欧洲处方药管理局的人用处方药小组（CHMP）对Luxturna（voretigene neparvovec）主要用途治疗因RPE65增生引起的视力丧失采取了务实意见。Luxturna是首个AAV（腺相关病毒）运输的突变药物，主要用途检查和突变缺陷引起的上皮原发性（IRD）的病患者。此疗法用AAV将卫生的RPE65突变借助于病患者体内，让病患者生成正常功能的抗原来有所改善视力。

CHMP的中选得到了三项化学疗法的必要性和有效性数据资料的大力支持，这些研究课题涉及由于RPE65突变的两个拷贝的突变致使的43例增生上皮病因病患者。在《柳叶刀》发表的III期研究课题数据资料中，通过双眼多光度移动性测试（MLMT）来取决于从基线到一年的评分变化，结果证明，Luxturna与功能性视力的有所改善相关。诺华制药母公司首席执行官保罗·托马斯却说：“我们期待与欧洲处方药管理局携手，为那些面临这种增生上皮病因完全失明冲击的病患者提供者必要有效的治疗方案”。值得注意的是，欧盟小组关于批准Luxturna的最终决定预计将在未来两个月底内完成。

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